Questions Fréquentes ( FAQ)

La fabrication de thérapies cellulaires et géniques (TCG) consiste à produire des traitements qui utilisent des cellules vivantes ou du matériel génétique pour prévenir, traiter ou guérir des maladies.

Thérapie cellulaire : elle utilise des cellules vivantes, modifiées ou non (par exemple des cellules immunitaires ou des cellules souches) comme traitement à proprement parler.

Thérapie génique : elle consiste à administrer du matériel génétique, souvent à l’aide de vecteurs viraux, afin de corriger ou de remplacer les gènes défectueux dans les cellules d’un patient.

 La fabrication de ces thérapies nécessite des environnements stériles hautement contrôlés et des processus personnalisés, car les produits sont souvent spécifiques ou biologiquement complexes.

Les réglementations relatives aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) garantissent que les produits sont fabriqués et contrôlés de manière cohérente, conformément aux normes de qualité. Pour les CGT, les exigences BPF comprennent généralement :

• Des processus validés et contrôlés pour garantir la cohérence et la puissance des produits.

• Des installations et équipements qualifiés, conçus pour maintenir des conditions aseptiques.

• Un personnel formé, doté d’une expertise spécialisée en traitement aseptique et en systèmes biologiques.

• Une documentation complète et la traçabilité des matériaux, des réactifs et des échantillons des patients.

• Des tests rigoureux pour vérifier l’identité, la pureté, la stérilité et la sécurité.

Comme les CGT sont souvent spécifiques à chaque patient, les organismes de réglementation (tels que la FDA, l’EMA ou Santé Canada) peuvent également exiger une surveillance accrue de la chaîne de contrôle et de la chaîne d’identité.

C3i est le principal CDMO au Canada pour la fabrication de thérapies cellulaires et géniques. Il existe des différences distinctes entre chaque catégorie de prestataires de services : 

• CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) : fournit à la fois des services de développement et de fabrication, aidant les clients à concevoir, optimiser et produire leurs thérapies conformément aux BPF.

• CMO (Contract Manufacturing Organization) : se concentre principalement sur la fabrication de produits conformément aux spécifications du client.

• CRO (organisme de recherche sous contrat) : soutient la recherche et les essais cliniques, notamment les études précliniques, la gestion des essais et l’analyse des données.

• Entreprise de biotechnologie : développe ses propres produits thérapeutiques et sa propriété intellectuelle, en sous-traitant souvent une partie du développement ou de la fabrication à des CDMO ou des CMO.

La conformité aux BPF garantit la sécurité, la pureté et l’efficacité des traitements d’origine biologique. La non-conformité peut entraîner :

• Des produits contaminés ou inefficaces présentant des risques pour les patients.

• Des sanctions réglementaires, des rappels de produits ou la perte de l’autorisation de mise sur le marché.

• Une atteinte à la réputation de l’entreprise et une perte de confiance de la part des partenaires et des autorités réglementaires.

Dans le domaine des CGT, où chaque lot peut avoir un impact direct sur les résultats pour le patient, le respect des BPF est essentiel tant pour la sécurité des patients que pour l’obtention de l’autorisation réglementaire.

Chez C3i, nous sommes spécialisés dans les deux types de thérapies cellulaires :

Thérapies autologues : utilisation des propres cellules du patient, qui sont prélevées, modifiées et réintroduites.

• Avantage : aucun risque de rejet immunitaire.

• Difficulté : hautement individualisée et difficile à mettre en œuvre à grande échelle.

Thérapies allogéniques : utilisent les cellules d’un donneur qui peuvent traiter plusieurs patients.

• Avantage : modèle « prêt à l’emploi » évolutif.

• Difficulté : risque de rejet immunitaire et nécessité d’une immunosuppression.

Oui! Actuellement, C3i peut réaliser la fabrication à petite échelle de vecteurs viraux. C3i construit actuellement une installation plus grande afin de soutenir la fabrication commerciale à grande échelle de vecteurs viraux conformes aux BPF, dont l’ouverture est prévue pour fin 2026.

Nos laboratoires spécialisés GLP et GMP proposent une multitude de tests basés sur la PCR et la cytométrie en flux. Veuillez consulter notre page Web consacrée aux services pour obtenir la liste complète des tests proposés. 

C3i participe à plusieurs projets universitaires et industriels liés aux cellules iPSC. Nous comptons parmi notre personnel des spécialistes mondiaux des cellules iPSC, prêts à se lancer dans de nouveaux projets et à soutenir notre pipeline actuel. 

Oui ! C3i a obtenu une licence d’établissement pharmaceutique (DEL) en 2024 et, plus récemment, une licence de fabrication commerciale de l’EMA. 

Oui ! C3i dispose d’un département de transfert de technologie spécialisé dans l’intégration et la mise à l’échelle de projets universitaires et industriels afin de garantir la conformité aux BPF. C3i est une CDMO, ce qui signifie que nous fournissons à la fois des services de réglementation, d’assurance qualité, de fabrication et de développement du contrôle qualité. Nous disposons d’équipes spécialisées qui se consacrent à répondre aux besoins de développement de tous nos clients.

La cryopréservation en thérapie cellulaire est un processus de congélation qui consiste à conserver des cellules à très basse température afin d’arrêter leur métabolisme et leur vieillissement de manière réversible. L’utilisation d’agents cryoprotecteurs lors de la cryopréservation permet de maintenir l’intégrité des cellules et de prévenir les dommages causés par la formation de cristaux de glace. Ce procédé est essentiel pour le stockage et l’utilisation futures des cellules, notamment dans le cadre de traitements tels que les greffes de cellules souches et les thérapies CAR-T.

La logistique de la chaîne du froid et du transport des produits de thérapies cellulaires est un processus hautement spécialisé qui exige une gestion rigoureuse de la température, du transport et de la traçabilité. Elle implique l’utilisation de technologies avancées et d’équipements validés incluant des systèmes de suivi en temps réel comme des capteurs intelligents pour surveiller les températures en temps réel. Elle implique également l’utilisation de solutions d’emballage spécialisées, telles que les systèmes d’expédition cryogéniques à très basse température, afin de garantir l’intégrité des produits cellulaires.

Un Master Cell Bank, ou Banque Principale de Cellules, est une population bien définie et homogène de cellules dérivées d’une source unique (un même clone). Elle est préparée et conservée dans des conditions contrôlées conformes aux exigences GMP. Ces cellules sont cryopréservées en plusieurs unités afin d’en assurer la stabilité et la disponibilité à long terme. La MCB sert de référence unique et qualifiée pour toutes les productions futures. Elle garantit que toutes les cellules utilisées proviennent du même matériel d’origine, est testé pour confirmer l’absence de contaminants et la stabilité génétique